药物化学系建立于1996年12月，由原药物化学教研室和抗肿瘤药物研究室合并而成。药物化学学科2001年被评为国家重点学科，该学科主要由药物化学系及药学院其它从事药物设计与合成的课题组所组成，药学化学硕士和博士学位授权点以及博士后流动站主要依托在药物化学系。
我系现有教师22名，其中教授9名，副教授7名，讲师5名，主管技师1名。包括中科院院士1名，长江学者特聘教授2名，国家杰出青年基金获得者2名，青年长江学者1名，博士生导师10名，硕士生导师8名。本系承担药学院本科生、专科生及研究生药物化学等相关课程的教学，开设药物化学、波谱解析、计算机辅助药物设计、高等药物化学等课程，其中药物化学被评为国家级精品课程。本系的教学改革课题取得了丰硕成果，获得一项国家级教学成果二等奖、一项国家级精品课程、一项教育部优秀教材二等奖、一项北京市教学成果一等奖、一项北京市精品教材、两项北京大学教学成果一等奖。教学集体先后获得北京大学医学部教学优秀集体奖；多名教师先后获得桃李奖、宝钢教育基金优秀教师奖、校优秀教师奖和优秀青年教师奖，并在院青年教师讲课竞赛、校青年教师教学基本功选拔赛、提高教学质量争做名师名教等活动中，获得各种奖励。因此我们的集体是一支既代表着国内药物化学领域科教研先进水平，又以年轻博士为中坚力量的充满活力的队伍。本系现有在读研究生90余人，其中博士生50余名，硕士生40名，在站博士后22名。
以一流的科研带动学科发展与人才培养是药物化学系多年来坚持的发展思路，全系的教职员工积极参与国家各类科学研究发展规划的实施。我系拥有多名学科带头人，近年来，先后承担多项“973”项目、重大新药创制、国家自然科学基金重点项目、国家自然科学基金重大研究计划及国家自然科学基金面上项目等国家、省部级科研项目及其它科技合作项目，并取得了丰硕的成果，尤其在以核酸为靶点的药物研究、糖化学与生物学研究等领域，形成了自己的研究特色。在近五年的科研与教学中，在国际国内学术刊物上发表学术论文200余篇，其中国外SCI收录论文占80％以上；出版了多部专著，申请专利30余项。获得国家自然科学二等奖2项，教育部自然科学一等奖1项，教育部自然科学二等奖2项，北京市科技进步二等奖1项等奖励。
本系拥有良好的科研实验环境，完善的实验仪器设备。拥有分子模拟&计算机辅助药物设计工作站、微波合成仪、高效液相色谱仪、DNA合成仪、生物学实验室等化学/生物学设施，形成一个完备的药物研发平台。
药物化学系的发展目标是针对肿瘤、病毒、老年性疾病等重大疾病，以疾病相关的基因或蛋白等疾病发生发展过程中关键的生物大分子为靶点，展开以靶分子结构为基础的药物发现的基础与应用基础研究，发展药物分子合成方法，建立一个基于靶分子结构信息的现代药物分子设计平台，为新药的发现提供先导结构。目前主要研究方向包括：1) 以核酸为靶点的抗肿瘤抗病毒药物研究，2) 糖类药物研究，3）药物先导结构的发现与优化，4）生物活性物质的合成方法学研究，5）药物设计方法学研究，等。
